近来，锐正基因（姑苏）有限公司自主研制的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001美国IND请求经过，成为我国榜首个获美国FDA临床实验答应的依据非病毒载体的体内基因修改药物，一起标志该药品成为全世界同类药物中仅有取得中美两国临床实验答应的产品。作为我国首个进入人体临床实验（IIT）的依据非病毒载体的体内基因修改药物，ART001已在国内展开临床1期实验。

  锐正基因（姑苏）有限公司坐落吴中区，建立于2021年7月，是一家专心于全球抢先的非病毒载体基因修改技能及其产品研讨开发与商业化的创新式生物技能公司。公司汇聚了一支具有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因修改范畴快速兴起，多个产品管线正在稳步推动。其间，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床实验阶段，其安全性和有效性数据明显优于全球同种类型的产品，具有成为First-in-class（同类榜首）和Best-in-class（同类最优）打破性药物的潜力。

  建立3年来，锐正基因已请求近10项世界专利，并成功建立了中美仅有的工业级端到端体内基因修改技能渠道。作为我国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因修改并推动至人体临床实验的企业，公司在非病毒载体体内基因修改范畴确立了领头羊，已成为全世界仅有能够在中美两地一起展开非病毒载体体内基因修改产品临床实验的公司。

  2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举办的2024年世界生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研讨数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线%。到现在，一切受试者均已跟进36周或以上，药效仍然保持稳定。依据现已揭露的信息，ART001现在是我国仅有到达90%TTR敲降的体内基因修改产品。

  比较国内外其他同种类型的产品高频率呈现发烧等用药反响，ART001一切受试者均未呈现任何输注相关反响。一起，在基因修改产品最受重视的脱靶修改安全性方面，ART001在几十倍的饱满剂量下，未检测到脱靶修改。归纳安全性和药效，ART001具有Best-in-class的潜力。

  作为姑苏生物医药工业集群重要板块之一，吴中区始终将“生物医药+大健康”作为中心工业要点打造，本年1~7月，新吸引生物医药创新式企业超90家，全区累计超640家，生物医药工业规划同比增加15%，开展形状趋势杰出。（苏报融媒记者 朱雪芬 通讯员 吴萱 文/图）